Врачи ищут добровольцев для испытания препарата от гемофилии В

В России активно ведется разработка нового препарата для лечения гемофилии В с использованием генотерапии. Лечебный эффект достигается однократным введением лекарства.

Сейчас в клинических исследованиях участвуют десять пациентов. Для проведения исследования были определены три дозы: минимальная, промежуточная и максимальная.

Исследование включает закрытый набор участников для применения минимальной и промежуточной дозы, а также трех участников для введения максимальной дозы. Одновременно рассматривается сочетание препарата с дополнительной терапией, включающей прием глюкокортикоидов. Группа пациентов с тяжелой формой гемофилии В участвует в исследовании, где наблюдается явная положительная динамика эффективности лечения при сохранении безопасности. Для продолжения исследования нужны еще 9 пациентов-дрбровольцев.

– Проведенное промежуточное наблюдение показывает, что после введения препарата увеличивается активность фактора IX, ключевого белка, ответственного за регуляцию свертывания крови. Это может привести к возможному прекращению использования заместительной терапии с рекомбинантным фактором IX в будущем. Дальнейшие шаги включают привлечение дополнительных пациентов для наблюдения и анализа результатов, – рассказала заместитель гендиректора по клинической разработке и исследованиям компании Биокад, Юлия Линькова.

Оцените статью
( Пока оценок нет )
Люди России